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科技日報訊據(jù) 物理學家組織網(wǎng)8月13日報道，利用人類多能干細胞和來自腦膜炎細菌的DNA切割蛋白，美國莫格里奇研究所和西北大學的研究人員開發(fā)出了一種能精確定位和修復缺陷基因的有效方法。

發(fā)表在8月12日出版的美國《國家科學院學報》上的這篇論文稱，新技術比以前的方法簡單得多，是再生醫(yī)學、藥物篩選和生物醫(yī)學等基礎研究領域的一項重大進展。論文的第一作者是莫格里奇研究所再生生物學小組的侯中鋼（音譯）和西北大學的張楊（音譯）。

侯中鋼說：“利用這一系統(tǒng)，我們幾乎可以修復任何基因缺陷，包括那些可能引發(fā)癌癥的基因缺陷。此外，該技術還能用于人類多能干細胞，這為其他具有想象力的應用打開了大門。”

西北大學張楊所在的研究小組集中研究了奈瑟氏菌屬的腦膜炎細菌，因為它們是Cas9蛋白的最佳來源，而借助Cas9蛋白，便可精確剪短受損的DNA片段。他說：“我們能夠利用不同類型的小分子RNA來指導這一蛋白質(zhì)，這使得我們能精確地移除、替換或糾正有缺陷的基因。而先前的方法大都是建立在蛋白質(zhì)基礎之上的技術，需要通過改造蛋白來實現(xiàn)剪切?！爆F(xiàn)在，借助新技術，科學家們能夠在短短一到三天時間內(nèi)就合成RNA，而此前改造合適的蛋白質(zhì)往往需要數(shù)周甚至數(shù)月的時間。

威斯康星大學胚胎干細胞生物學教授詹姆斯·湯姆森教授和其他多名學者都認為，這項研究有很多實際應用價值。湯姆森教授說：“人類多能干細胞可以無限地增殖，它們產(chǎn)生了對人類至關重要的所有細胞類型，因此對于再生醫(yī)學、藥物篩選和生物醫(yī)學研究來說，它們極其珍貴。通過與西北大學的合作，我們更進一步了解了這些細胞的潛能，因為我們現(xiàn)在能夠以更精確、更有效的方式來操控它們的基因組?！?/p>

西北大學分子生物學系教授埃里克·宋提莫爾表示，該研究結(jié)果還同時表明了這項技術的安全性。他說：“此前的研究中，偶然或脫靶剪切是科學家們所不得不面對的一個問題，這些問題的存在讓再生醫(yī)學應用面臨著一些潛在的不利影響。新技術不但克服了這些安全障礙，還以其便利特點讓相關的研究從一個復雜的項目變?yōu)榱艘粋€常規(guī)的實驗技術，對此后的研究而言該技術意義深遠?！保ㄍ跣↓垼?/p>